先导医药首次在人体内使用先导编辑技术

美国生物技术公司先导医药宣布，已利用先导编辑技术在一名威尔逊病患者体内直接编辑DNA，首批临床试验结果预计2027年公布。团队通过脂质纳米颗粒将编辑组件送入肝细胞，以纠正ATP7B基因中的特定突变。体内编辑无需提取和回输患者细胞，但递送的靶向性及编辑后的安全性监测仍是挑战；目前尚无基因编辑疗法获批用于体内治疗。

美国生物技术公司先导医药宣布，已利用先导编辑技术在人体内直接编辑DNA，以治疗一名威尔逊病患者。首批临床试验结果预计2027年公布。